Les professionnels du centre de cancérologie pédiatrique SJD de Barcelone de l’hôpital Sant Joan de Déu ont traité avec succès Makar, un garçon de cinq ans né en Russie, qui avait un tumeur cérébrale aucune option de traitement avec deux médicaments communément utilisé pour le le cancer du poumon chez l’adulteLes deux organisations ont déclaré dans une déclaration lundi.
À l’âge d’un an seulement, Makar a été diagnostiqué en 2019 une grave tumeur au cerveau, un gliome hémisphérique infantile de haut grade, pour laquelle il a été opéré et traité dans sa ville natale de Saint-Pétersbourg, en Russie. Le traitement de chimiothérapie n’a pas fonctionné et lorsque les oncologues russes n’ont proposé aucune solution pour sauver la vie du garçon, la famille de ce dernier a contacté le service international d’aide aux patients de Sant Joan de Déu.
Le centre a prescrit ces traitements après avoir effectué un analyse moléculaire de la tumeur à différents stades de la progression de la maladie : on a découvert des altérations génétiques qui ont évolué dans le temps et qui ont conditionné un changement de traitement ciblé.
En particulier, l’analyse moléculaire a révélé que le tumeur a présenté un altération impliquant le gène ALK, qui est fréquente dans le cancer du poumon chez l’adulte.Il leur fallait donc trouver un médicament pour traiter cette modification génétique de manière ciblée et qui atteigne le cerveau.
En 2019, Makar a été diagnostiqué avec une grave tumeur au cerveau alors qu’il n’avait qu’un an. Il a subi une opération et une chimiothérapie dans son pays d’origine, sans succès.
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– Hôpital Sant Joan de Déu Barcelona ES (@SJDbarcelona_es) 13 février 2023
Un traitement pionnier
C’est le première fois dans le monde que ce médicament est dans cette situation, les oncologues ont donc contacté le laboratoire pharmaceutique pour prédire quelle dose pourrait être bien tolérée par l’enfant et rester efficace.
Quelques semaines après avoir reçu le traitement, ils ont constaté que la taille de la tumeur de l’enfant avait considérablement diminué et avait presque disparu, mais trois mois plus tard, le gliome était devenu résistant au traitement et avait à nouveau grandi.
Une amélioration visible
Ils ont opéré à nouveau l’enfant, ont enlevé toute la tumeur et l’ont envoyée pour analyse : ils ont détecté une deuxième altération du même gène ALK, et ont donc envisagé de donner au patient un autre médicament également indiqué pour le cancer du poumon chez l’adulte.
Ils ont recontacté le laboratoire pharmaceutique parce que le produit n’avait jamais été administré auparavant dans des cas comme le sien, et le deuxième traitement a réussi à rétrécir la tumeur, mais elle s’est à nouveau développée.
Le patient a été opéré et a reçu radiothérapie par protonsun an plus tard, la tumeur a disparu et il n’y a aucun signe de maladie.
Aujourd’hui, l’enfant présente toujours un « certain retard psychomoteur », mais son état de santé s’est ostensiblement amélioré : il a réussi à marcher à nouveau, bien qu’avec une aide, et à communiquer et se faire comprendre.
